MoneyDJ新聞 2016-12-05 15:03:15 記者 蕭燕翔 報導
藥華藥(6446)與其策略夥伴AOP在美國血液病醫學年會宣布PROUD-PV樞紐第三期臨床用於治療真性紅血球增生症(PV)的臨床試驗結果，該結果顯示，相較於對照組的愛治膠囊(HU)，前者擁有較優的安全性與耐受性，且完全療效反應效率(CHR)顯示非劣性結果，市場預期，AOP將於明年2月於歐洲申請藥證上市核准，藥華藥則將以臨床數據做為遞交FDA申請藥證核准的資料，以行銷美國，時間約落後歐洲3-6個月，時間約落在2017年第三季。
此次的設計，是採隨機性與開放性試驗，於歐洲48家醫學中心共收254名PV病患，試驗組與對照組分別使用藥華藥的P1101(Ropeginterferon alfa-2b)與愛治膠囊(HU)，受試者每兩周施打一次P1101或每日口服愛治膠囊。而所有受試者包含從未接受治療以及接受過HU治療的早期PV徵兆病患族群。
該試驗的主要療效指標包括血液學上完全療效反應效率與脾臟大小正常化。其中在使用P1101 與既有療法HU上的12個月後完全療效反應效率上，前者顯示為43.1%，HU意圖治療族群組則為45.6%，P值為0.0028，兩者受試者顯示達到非劣性(non-inferiority)的試驗結果。
不過在脾臟大小正常化上，因受試者的基準的脾臟大小中位數幾乎正常，以致影響該主要療效指標的判讀，P1101組為21.3%，HU意圖治療組則為27.6%，P值為0.2233，並無臨床試驗上的關聯性。
除血液學上完全療效反應效率的非劣性試驗達標外，相較於HU意圖治療組，P1101在產生貧血、白血球病變等的副作用上，皆呈現較低值，用藥的不良反應率上，P1101組為59.6%，HU組則為75.6%，P值小於0.05。
更重要的是，在整個第三期臨床試驗中，有5人於治療過程中產生惡性腫瘤，5人全為HU治療的族群，其中2人是急性白血病、2人是基底瘤及1人是黑色素腫瘤。
根據AOP的規劃，除先公布12個月受試結果外，另也於今年4月啟動長期延續臨床試驗(CONTINUATION-PV)。藥華藥策略長林國鐘指出，因依據先前一、二期的臨床試驗結果顯示，P1101與HU意圖治療組在完全療效反應效率上，一年後兩者的差距可望拉大，並於18個月出現黃金交叉，因此臨床試驗時間拉長，對其有利。另在JAK2的基因修補，也是在12個月後開始作用，會在延續試驗較完整的數據出爐後公布。
AOP指出，未來將以三期臨床試驗數據與進行中的延續試驗，申請歐洲藥證。藥華藥則規劃以該等臨床數據，作為向FDA申請藥證的核准資料，以行銷美國。
現場法人也關注，P1101與其對比藥物的競爭性，如藥價相對便宜的HU或羅氏的Pegasys，林國鐘強調，生命比藥價重要，先前的用藥顯示，長期使用HU可能產生抗藥性，甚至有產生惡性腫瘤的可能。至於羅氏的Pegasys，原是用於C肝治療，部分醫生用於血液疾病治療，最新外電則傳出北卡廠停產，影響有限。
