MoneyDJ新聞 2017-12-08 11:48:40 記者 陳苓 報導
基因療法再次引起注意，知名的新英格蘭醫學期刊(The New England Journal of Medicine)對於「B型血友病」(Hemophilia B)的基因療法讚譽有加，稱之為重要里程碑，並高呼基因療法將再次復興。
巴倫(Barronˋs)、華盛頓郵報報導，B型血友病是X染色體出現基因突變，患者無法生產足夠的凝血因子。Spark Therapeutics和輝瑞(Pfizer)攜手研發的B型血友病基因療法，利用無害的病毒，攜帶經過改良的基因，協助患者生產凝血因子。
研究者說，靜脈滴射一次Spark的基因療法藥物，病患就能製造足夠的凝血因子，避免過度出血。而且新療法讓患者幾乎不需要每週定期注射凝血因子，追蹤最久的一個患者顯示，一年半後仍然有效。
新英格蘭醫學期刊6日發文指出，這是基因療法復興的另一例證，也是B型血友病治療的里程碑，不過也強調需要更長期的追蹤，確認藥物安全有效。
Jefferies分析師Michael Yee看好Spark，目標價為95美元。市場憂慮Spark視網膜用藥未必能取得美國食品藥物管理局(FDA)許可，使得該公司股價自高點大跌20%。Yee認為眾人多慮了，應能順利通過。
嘉實XQ全球贏家系統報價顯示，7日Spark Therapeutics上漲1.22%收70.56美元。今年迄今走高41.40%。輝瑞則下跌0.17%收在35.50美元。
基因療法(Gene Therapy)跨出一大步，美國食品藥物管理局(FDA)的諮詢委員會做出重大決定，眼部用藥「Luxturna」有望成為美國首款核准上市的的基因療法藥物，開啟藥界的新里程碑。
Business Insider、巴倫(Barronˋs)報導，10月12日美國FDA諮詢委員會以16票對0票，建議FDA核准藥廠Spark Therapeutics研發的Luxturna基因療法。FDA將在2018年1月做出決議，一般而言，FDA往往會遵循諮詢委員會的意見。
Luxturna用來治療萊伯氏先天性黑矇症(Leber Congenital Amaurosis)，這是遺傳性的眼盲症，患者的RPE65基因具有缺陷，視網膜無法製造重要蛋白質，導致視力惡化。Luxturna治療方式是在患者視網膜注射帶有矯正基因的病毒，之後新基因會取代缺陷基因，開始生產所需的蛋白質。(全文見此)
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