鐮狀細胞貧血症有救？Crispr基因編輯 修補出錯DNA治病
MoneyDJ新聞 2020-12-07 13:31:17 記者 陳苓 報導 基因科技報佳音，《新英格蘭醫學期刊》(New England Journal of Medicine)5日刊載的兩篇論文顯示，可用實驗性療法，如Crispr基因編輯技術，治療鐮狀細胞貧血症(sickle cell disease)。
華爾街日報5日報導，《新英格蘭醫學期刊》公布的論文，一篇是Crispr Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals共同發展的Crispr基因編輯科技，論文提到一名鐮狀細胞貧血症患者和一名beta地中海型貧血症患者，接受了基因編輯治療，一年後兩人都不再需要輸血。他們使用Crispr基因編輯技術，治療了19名鐮狀細胞貧血症和beta地中海型貧血症病患，這兩種疾病都是血紅素基因錯誤引發。
美國波士頓兒童醫院(Boston Children`s Hospital)的研究團隊，也在《新英格蘭醫學期刊》發布論文，指出6名鐮狀細胞貧血症患者接受了實驗性基因療法，持續追蹤7~29個月後發現，這些患者的發病頻率降低、甚至完全不再發作。儘管兩篇論文使用不同療法，但是目標都是讓患者重新製造胎兒血紅素(fetal hemoglobin)。此種血紅素不受鐮狀細胞突變影響，但是人類出生後幾個月後就會停止製造。
正常的紅血球是圓形，不過鐮狀細胞貧血症患者的紅血球，是鐮刀狀或新月狀。美國貝勒醫學院(Baylor College of Medicine)小兒血液腫瘤科的Titilope Fasipe表示，此種紅血球很難在細小血管內流動，容易阻塞、導致「血管塞車」。這會阻擋氧氣和血液流往身體的某一部分，引發劇烈疼痛和器官損傷。鐮狀細胞貧血症患者形容，發病時的疼痛感有如被人拿刀猛刺、用榔頭猛敲、或是用玻璃割開血管。
基因編輯教母獲諾貝爾獎 治遺傳病潛力大
Barron`s、路透社10月7日報導，2020年諾貝爾化學獎頒發給發明「基因剪刀」(genetic scissors)的兩名女性科學家，她們研發的Crispr/Cas9基因編輯技術，開創出新的癌症療法，並有望治療多種遺傳疾病。消息傳出後，基因編輯研發商的股價齊揚。
獲獎的法國學者夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)和美國學者道納(Jennifer Doudna)，在2012年提出基因編輯技術，此一技術顛覆生物研究、多家醫療廠商應運而生。夏彭提耶是Crispr Therapeutics的共同創辦人，道納則協助創設三家公司，分別是Caribou Biosciences、Mammoth Biosciences、Scribe Therapeutics。其他運用Crispr技術的上市公司，還有Editas Medicine、Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics。
MoneyDJ iQuote報價顯示，10月7日Crispr大漲11.35%、收97.68美元。Editas大漲7.93%、收31.03美元。Intellia大漲13.18%、收23.78美元。Beam上漲4.67%、收28.67美元。
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