生華生物科技股份有限公司

(一)公司簡介

1.沿革與背景

生華生物科技股份有限公司成立於2012年11月，主要係從事抗癌新藥與特殊原料藥研發。

2.營業項目與產品結構

截至2022年，新藥尚在研發階段，營收主要來自提供品質及技術諮詢服務之勞務收入。

(二)產品與競爭條件

1.產品與技術簡介

公司業務以開發First-in-class小分子抗癌新藥為主，結合標靶藥物與組合療法開發藥物，在手研發之藥物包含第一型RNA聚合酶抑制劑「CX-5461」以及蛋白激酶CK2抑制劑「CX-4945」。

CX-5461具備活化抑癌蛋白p53之能力，已血液性癌症為優先開發之適應症，有別於傳統化療藥物，CX-5461可選擇性活化p53的活性，而不影響健康的細胞。2015年10月獲選為2015年加拿大SU2C-CBCF 「抗乳癌夢幻團隊」所開發之新藥，為期四年、總計九百萬加幣的研究經費。

CX-4945則是透過美國生技公司收購取得之藥物，其適應症為膽管癌，經由DNA破壞藥物併用下，可抑制癌細胞自我修復，加強藥物殺傷力。

此外，公司以共同合作之方式開發特色學名藥，業務以微生物醱酵相關或半合成類的原料藥開發服務為主。

主要產品及研發進度：

產品	適應症	研發進度
CX-5461(SHP01-1) (Pidnarulex) G-四聯體穩定劑	血液性癌症	已透過澳洲臨床試驗夥伴Peter MacCallum Cancer Centre完成Phase I。
	乳癌	加拿大：2015年12月獲選為加拿大抗乳癌團隊臨床試驗用藥，與加拿大NCIC共同合作進入一/二期臨床試驗。 美國：2022年1月，獲美國FDA審查，授與「快速審查認定」(FTD)，用於治療具特定基因缺損之乳癌。
	攝護腺癌	美國：2020年12月獲FDA與核准執行臨床試驗。 加拿大：2020年12月獲准執行臨床試驗。 澳洲：2021年9月與彼得麥克林癌症中心(PMCC)簽訂臨床合作協議，將合併輝瑞已上市PARP抑制劑進行人體臨床試驗。
	卵巢癌及其他實體癌症	美國：2020年12月獲FDA與核准執行臨床試驗。2022年1月，獲美國FDA審查，授與「快速審查認定」(FTD)，用於治療具特定基因缺損之卵巢癌。 加拿大：2020年12月獲准執行臨床試驗。
	癌症	美國：2022年12月，公司開發中新藥Pidnarulex(CX-5461)獲選進入美國政府國衛院(NIH)旗下NExT Program五年共同開發計畫，將由NIH支付臨床經費。2023年3月，與美國國家衛生研究院(NIH)旗下國家癌症研究所(NCI)已正式簽署五年合作協議，將共同推進新藥Pidnarulex(CX-5461)於未被滿足醫療需求之癌症相關人體臨床試驗。
CX-4945(SHP01-2-A) (Silmitasertib) 蛋白激酶CK2抑制劑	膽管癌	美國：2016年12月取得FDA孤兒藥資格認定，2019年7月啟動I/II期試驗。2022年1月，獲美國FDA用於膽道癌「孤兒藥資格認定」。 韓國：2015年1月底核准在韓執行CX-4945合併Gemcitabine 和Cisplatin用於膽管癌治療的第二期人體臨床試驗。2020年10月宣布期中分析達標。 台灣：II期試驗。
	基底細胞瘤(皮膚癌)	美國：2018年4月啟動於美國啟動藥物動力學(PK)臨床試驗。2018年11月獲FDA核准執行人體臨床試驗。2019年4月正式啟動人體臨床試驗。2020年8月進入人體臨床一期第二階段療效擴增族群試驗。
	髓母細胞瘤	美國：2018年5月與美國兒童腦瘤聯盟(Pediatric Brain TumorConsortium, PBTC)簽署合作協議，將攜手史丹佛醫學團隊共同開發暨規劃執行人體I/II期臨床試驗。2019年1月獲FDA核准執行人體一/二期臨床試驗。2021年12月獲得美國FDA孤兒藥資格認定。
	新冠肺炎	美國：2020年4月獲美國國衛院(NIH)選為抗新冠病毒試驗用藥，2020年8月分別與Banner Health、美國喬治亞州先進研究和教育中心醫療機構簽訂合作備忘錄，並獲FDA緊急核准臨床。2021年1月啟動二期臨床試驗。2021年10月宣布二期臨床試驗數據達統計及臨床上顯著差異。 台灣：2023年12月，獲TFDA核准社區型肺炎二期臨床試驗。

(三)市場銷售與競爭

1.產業結構

藥品製造業主要是將上游的原料藥加上製劑輔料，如：賦形劑、崩散劑、粘著劑及潤滑劑等，加工製成為方便使用的各劑型藥物，再透過醫院、診所及藥房等行銷通路售予病患。

由於人口不斷成長、結構逐漸老化，對於健康的警覺性增加，使藥物需求量亦增加，因此，未來全球製藥產業仍是維持需求持續增加，穩定中發展的產業。

2.銷售狀況

公司於2015年9月與美國新藥開發公司Chaperone Therapeutics,Inc.簽訂全球專利授權合約，將臨床前階段候選藥物的專利授權予Chaperone，其主要應用於neurodegenerative diseases(神經退化性疾病)之開發。

3.國內外競爭廠商

產品	適應症	競爭廠商
CX-5461	血液性癌症	Novartis、Revlimid、Rituxan、Sprycel、Velcade、Teva Pharmaceutical、Pfizer、Bristol-Myers Squibb、Johnson & Johnson、Millennium Pharmaceuticals、Roche Holding AG、Celgene及日本SymBio製藥公司
CX-4945	膽管癌	Eli Lilly、Bristol-Myers Squibb 、EBEWE、 DAVID、Roche。