WAVE Life Sciences Ltd.
人氣(2710)
WAVE Life Sciences Ltd.(WVE.US)成立於2012年,總部位於新加坡,為一家臨床前生物製藥公司,透過其發現和藥物開發平台PRISM,主要設計、開發和商業化核糖核酸(RNA)藥物。公司開發核酸治療係標靶遺傳缺陷,降低疾病促進蛋白質的表現或轉換功能異常突變型蛋白質生產為功能性蛋白質。RNA標靶治療工具涵蓋了RNA編輯、RNA剪接、RNA干擾和反義沉默等技術,研發產品線包含治療肥胖症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)、杜氏肌肉營養不良症(DMD)和亨丁頓舞蹈症(HD)等領域。公司的候選藥物有:WVE-006,一種用於治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症的RNA編輯寡核苷酸;WVE-007,小干擾RNA(siRNA)藥物,能夠沉默靶向肥胖的INHBE mRNA;WVE-N531,一種用於治療杜氏肌營養不良症的外顯子跳躍型核苷酸;WVE-003,是用於治療亨丁頓舞蹈症等位基因選擇性沉默。
|
|
|
|