Sangamo BioSciences, Inc.

Sangamo BioSciences, Inc.(SGMO.US)是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於研究，開發，並為治療基因組編輯和基因調控工程 DNA 結合蛋白的商業化。

 

其專有的鋅指 DNA 結合蛋白（ZFP ）技術使特定的基因組修飾和基因調控。該 ZFPs 也可以連接到一個限制性內切酶的切割結構域以創建鋅指核酸酶（ ZFN ），其可用於通過添加或敲除特定基因特異性修飾 DNA 序列的蛋白質; 和 ZFP轉錄因子（ ZFP TFS ），可用於打開基因或關閉的蛋白質。它的主角 ZFP 治療候選人包括 SB-728-T，人類免疫缺陷病毒治療的 ZFN 介導的自體細胞產品和獲得性免疫缺陷綜合徵（ HIV / AIDS）是二期和 I / II 期臨床試驗。該公司還從事第一階段的 I / ZFP 治療的血友病B 和 MPS我，溶酶體貯積症（ LSD ）在體內的基因組編輯應用程序 II 研究; 在血友病 A 和專有的臨床前項目，其他 LSDs 。

 

它與生物遺傳公司（生物遺傳）的合作夥伴關係，以研究，開發，商業化和血紅蛋白中的臨床前 ZFP 治療發展計劃，包括鐮狀細胞病和β - 地中海貧血; 和希雷國際有限公司研究，開發，商業化和亨廷頓病臨床前ZFP 治療發展計劃。

 

Sangamo 生物科學公司成立於 1995年，總部設在加州的里士滿。