Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(RARE.US)成立於2010年，總部位於美國加州諾瓦托，為一家臨床階段的生物製藥公司，主要於美國鑑別、收購、開發及商品化各種罕見和極度罕見疾病的治療產品。
 
公司開發各種生物製劑候選產品，包含人類單株抗體KRN23，現處兒科研究第二期階段，針對性聯遺傳低磷佝僂病患者結合並降低纖維母細胞生長因子生物活性，以加強異常低的磷酸鹽濃度，並規劃用於治療腫瘤所引起不能手術的骨軟化病成人患者。
 
公司的生物製劑候選產品亦包括重組人類β－尿苷酸酶，為靜脈酶類替代療法，用於治療黏液多醣體病7，現處臨床研究第三期；以及重組人體保護蛋白質組織蛋白酶-A，為酶類替代療法，用於治療酵素缺乏症，現處臨床前開發階段。
 
此外，公司亦開發一系列小分子候選產品，包括酶基替代療法triheptanoin，用於治療脂肪酸氧化作用缺陷和腦血管屏障葡萄糖輸送缺陷，現處臨床研究第二期；和唾液酸口服製劑，用於治療遺傳性包涵體肌病變，現處擴展研究第二期階段。
 
公司與Nobelpharma Co., Ltd.和Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd有合作和授權協議；與Saint Louis University、AAI Pharma Services Corp.、HIBM Research Group、St. Jude Children’s Research Hospital及Baylor Research Institute有授權協議。