Neurogene, Inc.

Neurogene, Inc.(NGNE.US)成立於2018年，是一家開發基因藥物的生物製藥公司，利用複雜計算方法從頭設計蛋白質療法，針對癌症、炎症和自體免疫開發下一代免疫療法，尤其專注在罕見、毀滅性神經系統疾病治療。公司開發創新且專有的EXACT轉基因調控平台技術，提供治療同時限制與傳統基因治療相關的轉基因毒性。公司的候選產品包括NGN-401，這是一種治療蕾特氏症(Rett Syndrome)的產品，採用新穎的基因調控技術，包含編碼治療基因的腺相關病毒(AAV)載體，透過靶向甲基化CPG結合蛋白2(MECP2)發揮作用。NGN-101，是一種基於腺相關病毒(AAV)載體的基因療法，主要治療巴頓氏症(CLN5)。公司前身為Neoleukin Therapeutics, Inc.，於2023年12月變更為現名。