Bio Blast Pharma Ltd.

Bio Blast Pharma Ltd.(ORPN.US)成立於2012年，總部設在康乃狄克州的New Haven，是一家臨床開發階段的生物製藥公司，專注於為具有罕見和超罕見的遺傳性疾病的病患識別，許可，收購，開發和商業化有臨床意義的治療法。該公司在臨床或臨床前開發的候選藥物包括海藻糖90毫克/毫升靜脈注射液，一種用於以蛋白質為基礎的突變蛋白穩定劑和自噬增強劑藥物，用在靜脈注射內治療具有眼咽型肌營養不良症和脊髓小腦性共濟失調3型的患者。該公司的臨床或臨床前開發的候選藥物還包括BB-FA，一種線粒體蛋白質置換平台用來治療與線粒體相關蛋白例如Friedreich的共濟失調有關聯的基因突變而導致的各種疾病和BBRM-02，一種在適合於鞘內遞送用於治療脊髓性肌萎縮和其它神經變性和神經發育疾病的製劑內的阿奇黴素。

公司於2016年9月更名為Bioblast Pharma Ltd.。