Sarepta Therapeutics
SRPT
成立日期：AntiVirals 成立於1980年，於1997年改名為AVI BioPharma，再於2012年改名為現今的Sarepta Therapeutics。
上市日期：1997年
經營項目/產品：
該公司是美國的生物製藥公司，致力於應用RNA標靶治療、基因治療，以及其他基因治療模態藥物技術，開發罕見疾病患者適用藥物。該公司透過自家團隊，或是與其他製藥公司、學術單位合作的管道，研發可用於裘馨氏肌肉失養症(杜興氏肌肉營養不良症DMD)療程的藥物，該公司旗下已商業化，獲准上市的DMD藥物包含EXONDYS 51注射劑、VYONDYS 53注射劑、AMONDYS 45注射劑，以及ELEVIDYS療法。該公司的合作夥伴則包含羅氏Roche、BioMarin Pharmaceutical、Nationwide Children’s Hospital兒童醫院，以及University of Western Australia大學。該公司旗下業務統整為單一部門運作，並未拆分成複數部門。
總公司位置及全球據點：
該公司總部位於美國麻薩諸塞州劍橋。
同時於美國俄亥俄州、北卡羅來納州、愛爾蘭、瑞士，以及英國等地設有辦公室。
競爭情況：
該公司競爭對象為其他研發DMD藥物的製藥公司，如第一三共株式會社、輝瑞Pfizer、Wave Life Sciences、Dyne Therapeutics，以及Avidity Biosciences等公司。
產業地位，銷售概況：
該公司是美國領銜的製藥公司，旗下僱用一千三百多位員工。
依據業務性質來看，產品銷售佔總營收92%，合作、授權等其他業務共佔8%。
上游供應鏈或原物料的供應情況及廠商：
該公司依靠合作的第三方製造商，協助生產旗下藥物產品，這些合作廠商包含賽默飛世爾科技Thermo Fisher Scientific、Catalent，以及Danaher旗下Aldevron等公司。
產品銷售的主要客戶及管道：
該公司主要客戶為有購買罕見疾病藥物需求的專業人士、機構，如醫院等客群。該公司與第三方物流服務供應商，以及特殊藥物藥局合作，共同供應藥物至各大醫院。
研發及投資的方向：
該公司研發方向為持續針對肢帶型肌肉失養症(LGMDs)、進行性神經性腓骨萎縮症，以及其他神經肌肉，與中樞神經系統相關疾病，開發適用藥物，其中，截至2024年，針對DMD，與LGMD病症的研發案，皆有已進入臨床試驗階段的專案。
於2019年4月收購Myonexus Therapeutics公司，將Myonexus旗下正在進行的LGMD基因治療研發專案，納入旗下。該公司於2018年便與Myonexus建立合作關係，展望以此結合雙方技術，加速開發LGMD病症用藥。
