MeiraGTx Holdings plc
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MeiraGTx Holdings plc(MGTX.US)成立於2015年,總部位於紐約,為從事臨床階段基因治療公司「MeiraGTx Limited」之控股公司。
公司為一系列遺傳和後天性疾病開發各種新型的基因療法,其產品包括:AAV-CNGB3,處於I/II期臨床試驗,用於治療成人及兒童患者之色彩感應失能症;AAV-CNGA3,處於臨床前試驗,用於治療成人及兒童患者之色彩感應失能症;AAV-RPE65,處於I/II期臨床試驗,用於治療成人及兒童患者之RPE65基因缺陷;AAV-RPGR,處於I/II期臨床試驗,用於治療成人及兒童患者之X連鎖視網膜色素變性(XLRP);AAV-AQP1,處於I/II期臨床試驗,用於治療2或3級口乾症;AAV-UPF1,處於臨床前研究,用於治療肌肉萎縮性脊髓側索硬化症(ALS);以及用於治療萊伯氏先天性黑矇症4(LCA)之AAV-AIPL1。
此外,公司還擁有各種其他適應症的臨床及臨床前計劃,如:新生血管之老年性黃斑部病變、地圖狀萎縮之老年性黃斑變性、阿茲海默症及基因調節等。
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