DMD基因療法臨床實驗見效！Sarepta暴衝、相關類股飆

MoneyDJ新聞 2018-06-20 10:26:01 記者 郭妍希 報導

裘馨氏肌肉失養症(Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)是最盛行的罕見遺傳疾病之一，患者通常為男孩，且會飽受肌肉癱瘓之苦，影響坐立與行走能力，嚴重可能致命。然而，生物製劑公司Sarepta Therapeutics的基因療法帶來了新希望，最新臨床實驗結果遠優於預期，股價也應聲狂飆，帶動美國生技類股跳漲。

生物製劑開發商Sarepta Therapeutics 19日公布，裘馨氏肌肉失養症(Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)基因療法的初期臨床實驗結果遠優於預期。這讓投資人大感意外，Sarepta股價應聲飆漲36.76%、收143.93美元，創2000年3月2日以來收盤高。

Sarepta對三名年齡介於4-7歲的男孩進行了DMD基因療法臨床實驗，而在階段1/2的試驗結果顯示，患有DMD男孩所缺少的微抗肌萎縮蛋白(microdystrophin)，在使用基因療法後，平均生成數量可達正常人的38.2%。這是華爾街原本預估數值的三倍以上。

barron`s.com、CNBC報導，Sarepta 19日早上還透過網路直播秀出受試男孩走樓梯、跑步的前後對照影片，可以看到男孩在使用基因療法後，病情顯著改善。Sarepta的臨床實驗結果，對想用基因療法治療或中和嚴重遺傳疾病的科學家來說，是強而有力的證明。

Evercore ISI分析師Josh Schimmer直指，Sarepta提出了至今最具療效的DMD基因療法，倘若療效能夠長期延續(目前效果可維持12週)，那麼患者的治療方式將可出現重大轉變。

臨床實驗證明，Sarepta的基因療法對70%罹患DMD的男孩有效。目前美國有10,000~15,000名男孩患有DMD，歐洲的族群更為龐大。

也在開發DMD基因療法的Solid Biosciences，19日同步暴漲46.36%、收43美元，創2018年1月26日掛盤以來的收盤高。Solid 19日宣布，美國食品藥物管理局(FDA)已解除DMD基因療法的臨床實驗禁制令，試驗階段1/11將可繼續進行。該公司基因療法的臨床實驗時間雖落後Sarepta，但背後有一票高調投資人大力支持。

最能代表生技業表現的美國那斯達克生技類股指數(NASDAQ Biotechnology Index，簡稱NBI)19日也上漲1.52%、收3,520.78點，創3月16日以來收盤高。

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