BioMarin Pharmaceutical
BMRN
成立日期:1997年
上市日期:1999年
經營項目/產品:
該公司是美國的生物科技公司,致力於開發,並商業化販售可治療重大,或是危及生命的罕見疾病,與病況的嶄新療法,業務聚焦於源自基因的病症。該公司旗下業務統整為單一部門運作,並未拆分成複數部門,而該公司旗下藥品則可分為兩大類,分別為:
酵素/酶療法 佔總營收71%
包含可治療黏多醣症第4A型病患的VIMIZIM注射劑;可治療黏多醣症第6型病患的NAGLAZYME注射劑;可用於苯酮尿症療程的PALYNZIQ注射液;可治療神經元蠟樣脂褐質儲積症2型(CLN2)病患的BRINEURA注射劑,以及可治療黏多醣症第1型病患的ALDURAZYME注射劑。
其他藥品 佔總營收27%
包含可改善軟骨發育不全症的VOXZOGO注射劑、治療四氫基喋呤缺乏症/苯丙酮尿症病患的KUVAN藥錠,以及治療A型血友病的ROCTAVIAN基因療法。
總公司位置及全球據點:
該公司總部位於加利福尼亞州聖拉菲爾,並於愛爾蘭、巴西,與日本設有區域型總部。
同時於加拿大、英國、法國、德國、澳洲、香港,以及馬來西亞等地設有辦公室。
競爭情況:
該公司部分藥品,如PALYNZIQ,與KUVAN,為市場上唯一獲准藥物,因此並未有直接競爭對象,而該公司的潛在競爭對象,則為其他進行罕見病症藥物研發專案的製藥公司,如JCR Pharmaceuticals、拜耳Bayer、輝瑞Pfizer、Sanofi、Moderna、RegenxBio,以及Agios Pharmaceuticals等公司。
產業地位,銷售概況:
該公司是美國領銜的製藥公司,僱用三千多位員工,業務觸及七十多國。
依據業務性質來看,產品銷售佔總營收98%。授權與其他收益共佔2%。
依據藥品來看,VIMIZIM佔總營收29%,VOXZOGO佔20%,NAGLAZYME佔17%,PALYNZIQ佔13%,BRINEURA佔7%,KUVAN 佔7%,ALDURAZYME佔5%,ROCTAVIAN佔0.1%。
上游供應鏈或原物料的供應情況及廠商:
該公司向上游廠商購買所需原料,再應用自家位於美國加利福尼亞州,與愛爾蘭等地的廠房,生產自家藥物所需的原料藥(API),進行臨床開發程序,該公司另依靠合作廠商,協助生產KUVAN的原料藥,與針筒、藥瓶、藥片等藥物產品。
產品銷售的主要客戶及管道:
該公司主要客戶為有購買罕見疾病藥物需求的特殊藥物藥局,或是最終使用者,如醫院,與非政府組織機構等客戶。該公司透過自家團隊,直接服務客戶,同時銷售產品至授權經銷商,與大型藥物批發商族群,由這些廠商銷售產品至最終使用者。
研發及投資的方向:
該公司的研發方向為開發生物科技技術,持續推出嶄新療程,與藥物,滿足患者的療程需求。
截至2024年,該公司旗下針對次軟骨發育不全症,與苯丙酮尿症(十二至十七歲)兩病症的研發專案,皆已進入第三期臨床試驗階段。