Amicus Therapeutics, Inc.
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Amicus Therapeutics, Inc.(FOLD.US)成立於2002年,總部位於紐澤西州Cranbury,為一家生物製藥公司,主要從事罕見及孤兒疾病治療產品之開發與商業化,其候選產品為一種小分子,可用來作為單一療法,結合為法布瑞氏症之酵素替代療法(ERT)。
公司開發項目包括:治療溶酶體儲積症(LSDs)之新一代酵素替代療法(ERTs),如:法布瑞氏症、龐貝氏症及第一型黏多醣症。此外,還開發藥物伴護蛋白migalastat HCl,作為一種單一療法,該產品已完成兩項法布瑞氏症之Phase III全球註冊研究;ATB200,為一種重組人類酸性α葡萄糖苷酶,產品處於治療龐貝氏症之臨床前開發後期階段;AT3375為治療帕金森氏症。
公司與「GlaxoSmithKline PLC」有一項共同研究策略,開發及商業化migalastat產品。
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