罕病新藥未獲核准、NBI成分股Sarepta盤後瀉13%

MoneyDJ新聞 2019-08-20 11:26:23 記者 陳苓 報導

Sarepta Therapeutics的「杜興氏肌肉失養症」(Duchenne Muscular Dystrophy、簡稱DMD)新藥，未能通過美國食品藥物管理局(FDA)審核，盤後股價暴跌13%。Sarepta是納斯達克生技指數(NBI)的成分股。

Yahoo Finance報價顯示，週一(19日)美股正常盤Sarepta下跌3.71%收120.31美元，盤後重挫13.30%報104.31美元。要是週二(20日)Sarepta收在104.31美元，將創2018年12月24日以來新低。

Sarepta週一美股盤後發布新聞稿稱，該公司的DMD新藥「golodirsen」，收到FDA的「完全回應函」(Complete Response Letter)。這代表FDA審查完畢，但是未予通過。

FDA指出兩大疑慮，一個是靜脈人工注射座(intravenous infusion port)的感染風險，另一個是臨床前測試發現的腎臟毒性。Sarepta表示，收到完全回應函，讓該公司相當訝異，整個審核過程中，FDA都未提到golodirsen有任何問題，可能無法通過。

IBD、路透社報導，Sarepta強調，golodirsen的腎臟毒性是在動物測試中出現，劑量是人類受試者的十倍以上。人類病患臨床實驗時，並未發現副作用。

分析師原本預期，golodirsen上市後，每年銷售將達近4億美元。這是Sarepta的第二款DMD藥物，可治療8%的DMD患者。該公司已開賣的另一款DMD藥物Exondys 51，可治療13%的DAD患者。

Sarepta、輝瑞(Pfizer)、Solid Biosciences互相競爭，三家廠商都想率先推出DMD的基因療法。DMD是罕見疾病，患者缺乏「蛋白質失養素」(protein dystrophin)，無法維持肌肉細胞完整，病患的步行能力會先受影響，接著出現呼吸困難和心臟問題。

＊編者按：本文僅供參考之用，並不構成要約、招攬或邀請、誘使、任何不論種類或形式之申述或訂立任何建議及推薦，讀者務請運用個人獨立思考能力，自行作出投資決定，如因相關建議招致損失，概與《精實財經媒體》、編者及作者無涉。