MoneyDJ新聞 2018-09-14 14:39:55 記者 陳苓 報導
美國生技藥廠Alnylam Pharmaceuticals挨批新藥價格過高；美國食品藥物管理局(FDA)報告又說，部份病患服藥後，出現心臟併發症，股價連續七天下跌。不過週三(13日)分析師出面喊多，股價止跌回升。
嘉實XQ全球贏家系統報價顯示，13日Alnylam上漲0.22%收在94.96美元(見上圖)。在此之前該公司股價連七跌，本月至今跌幅高達22.59%。
最能代表生技業表現的美國那斯達克生技類股指數(NASDAQ Biotechnology Index，簡稱NBI)，13日上漲0.69%收在3,724.59點，為5日以來收盤新高。
台灣ETF「群益NBI生技」(代號00678)同步上漲1.41%收在新台幣24.40元，為6日以來收盤新高(見下圖)。
PMLive、IBD報導，Alnylam的新藥Onpattro，用於治療「家族性澱粉樣物多發性神經病變」(hereditary transthyretin amyloidosis)。8月底美國醫療技術評估團體Institute for Clinical and Economic Review(ICER)，痛批Onpattro定價過於昂貴。病患每年需要花45萬美元購藥，就算折扣後價格降到34.5萬美元，也遠遠超過成本效益的門檻。
週三(12日)Alnylam再次受創，FDA報告稱148名Onpattro測試病患中，有4人出現「房室傳導阻滯」(atrioventricular block)的心臟併發症，需要使用心律調節器，當日Alnylam重挫5.58%。
不過Piper Jaffray分析師Edward Tenthoff發布報告替Alnylam辯護，指出家族性澱粉樣物多發性神經病變是蛋白質堆積引發的病症，蛋白質有時候會堆積在心臟，影響正常心律，原本就容易罹患房室傳導阻滯。Tenthoff仍然看好Onpattro買氣，估計今年銷售可達1,070萬美元，明年增至8,100萬美元。
Alnylam另一款新藥Givosiran，用於治療「急性間歇性紫質症」(acute hepatic porphyrias)。罹患這種病症的患者，身體無法製造重要酵素，引發肝臟病變。本月稍晚Alnylam將公布Givosiran數據，Needham分析師Alan Carr認為將傳佳音，該款藥物第一、第二階段測試療效顯著，預料會有正面結果。
MarketWatch、路透社去年報導，Alnylam運用RNA干擾療法，也就是操控核糖核酸(RNA)，干擾或抑制特定基因，避免形成致病的蛋白質。RNA干擾療法曾獲諾貝爾獎肯定，但是不少藥廠研發未見成效，紛紛退出。如今Alnylam獲得突破性進展，有望引領全新種類的藥物問世。
Alnylam新藥可用於治療「遺傳性澱粉樣多發性神經病變」(ATTR amyloidosis with polyneuropathy)，罹患此種疾病的患者體內會生成異常蛋白質，損害身體機能，影響心臟、神經和消化系統。
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