藥華藥子公司P1101用於早前期原發性骨髓纖維化等三期臨床申請已獲日PMDA核准

公開資訊觀測站重大訊息公告

(6446)藥華藥-本公司代子公司PharmaEssentia Japan KK公告P1101用於早前期原發性骨髓纖維化或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗申請已獲日本PMDA核准通過

1.事實發生日:113/10/24
2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
3.用途:治療早前期原發性骨髓纖維化（Pre-fibrotic/Early Primary Myelofibrosis）或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化（Overt Primary Myelofibrosis at low or intermediate-1 risk according to DIPSS Plus）
4.預計進行之所有研發階段:第三期臨床試驗及未來新藥查驗登記。
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
第三期臨床試驗
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：
本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）用於早前期原發性骨髓纖維化或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗申請已獲日本獨立行政法人醫藥品醫療機器綜合機構（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA）核准通過，同意執行臨床試驗。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):第三期臨床試驗
(1)預計完成時間：預計2025年收案完成，惟實際時程將依執行進度調整，本公司將依法規及臨床進展揭露相關訊息。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
原發性骨髓纖維化（Primary Myelofibrosis, PMF）為骨髓纖維化（Myelofibrosis,MF）的一種，與真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）、原發性血小板過多症（Essential Thrombocythemia, ET）同屬於骨髓增生性腫瘤（Myeloproliferative Neoplasms, MPN）疾病。根據提供罕見疾病資訊的網站Orphanet，全球每10萬人約有1到9名PMF患者。若低風險的MF患者出現相關症狀，現行治療方法包括仿單標示外的愛治（Hydroxyurea, HU）、長效型干擾素，某些情況下患者可使用JAK2抑制劑或需骨髓移植，JAK2抑制劑主要適用於中、高風險的骨髓纖維化患者。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)本試驗為一項全球多國多中心第三期臨床試驗，試驗名稱為HOPE-PMF。
(2)Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球近40個國家核准用於成人真性紅血球增多症（PV）患者，包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。: