北極星藥業-KY啟動向美FDA呈送ADI-PEG 20用於治療惡性肺間皮癌的上市許可證申請案

公開資訊觀測站重大訊息公告

(6550)北極星藥業-KY-本公司啟動向美國FDA呈送Pegargiminase(ADI-PEG 20)生物製劑用於治療惡性肺間皮癌的上市許可證申請案（BLA）

1.產品內容:本公司於美國時間2023年11月16日向美國食品藥物管理局正式啟動ADI-PEG 20生物製劑許可證（BLA）的滾動式送件(Rolling Submission)，以治療罕見而侵略性的癌症──惡性肺間皮癌。
2.產品量產日期:NA
3.對公司財務、業務之影響:配合藥證申請時程與主管機關規定發布本重大訊息。
4.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
一、研發新藥名稱或代號：Pegargiminase(ADI-PEG 20)
二、用途：Pegargiminase(ADI-PEG 20)係創新型精氨酸剝奪藥物，用於治療惡性肺間皮癌患者
三、預計進行之所有研發階段：完成美國FDA之生物藥品上市查驗登記
四、目前進行中之研發階段：
(一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：本公司向美國FDA提出Pegargiminase(ADI-PEG 20)使用於治療惡性肺間皮癌之生物藥品上市查驗登記的滾動式送件(Rolling Submission)
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：本公司將向美國FDA提出Pegargiminase(ADI-PEG 20)使用於治療MPM之生物藥品上市查驗登記申請。Pegargiminase(ADI-PEG 20)未來如在美國獲核准上市將對本公司營運有正面影響。
(四)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
五、將再進行之下一研發階段：完成美國FDA之生物藥品上市查驗登記之申請
(一)預計完成時間：本次BLA提交的內容包括ADI-PEG 20的非臨床和臨床部分，計劃未來數月會其餘的化學、製造和控制部分。當BLA的最終部分提交後，北極星藥業集團將完成積極爭取此BLA的優先審查(Priority Review，Fast Track 的另一有利機制)，若獲批准，將有望加速審查時程。
Pegargiminase(ADI-PEG 20)使用於治療MPM已於2016年獲得美國孤兒藥認證資格，本公司將於完成BLA申請時同步申請優先審查資格， FDA將於收到BLA後的60天內回覆是否同意此次申請進入正式審查階段，並告知是否給予優先審查資格。如獲優先審查，審查時間將由標準審核期10個月縮短為6個月。
實際審查時間及核准藥證與否以FDA之正式通知為準。
(二) 預計應負擔之義務：無。
六、市場現況：(請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要藥物等資訊)
惡性肺間皮癌是一種高度侵略性且具有挑戰性的癌症，影響肺部的間膜。主要原因為接觸石棉而引起，特質為不良的預後和有限的治療選擇。目前的治療以化療以及免疫療法為主，Pegargiminase旨在干擾癌細胞的代謝，提供一種新穎的治療方法，用於治療代謝途徑重要作用的各種癌症。Pegargiminase有別於目前大多數人使用的化療、標靶、免疫療法，而是採用代謝療法搭配聯合用藥的方式來進行治療。
七、其他應敘明事項：新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。