藥華藥P1101之ET三期臨床主要評估指標統計結果正面，達統計上顯著意義

公開資訊觀測站重大訊息公告

(6446)藥華藥-本公司於114/1/4召開重大訊息說明記者會內容：本公司P1101之原發性血小板過多症（ET）第三期臨床試驗主要評估指標之統計結果正面，達到統計上顯著意義

1.事實發生日:114/01/03
2.研發新藥名稱或代號:P1101
3.用途:用於治療原發性血小板過多症（Essential Thrombocythemia, ET）https://www.clinicaltrials.govNCT Number: NCT04285086
4.預計進行之所有研發階段:新藥查驗登記
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):獲第三期臨床試驗主要評估指標之統計結果
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：本公司P1101之原發性血小板過多症（ET）全球多國多中心第三期臨床試驗主要評估指標之統計結果（Topline Results）正面，達到統計上顯著意義。
A.臨床試驗設計介紹(包含試驗計畫名稱、試驗目的、試驗階段分級、藥品名稱、宣稱適應症、評估指標、試驗計畫受試者收納人數等資料)。
a.試驗計畫名稱:
一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗以比較P1101與Anagrelide做為二線治療對於原發性血小板增多症之療效、安全性與耐受性並評估藥物動力學（SURPASS ET）：核心試驗及其延伸試驗
b.試驗目的:評估P1101在反應率方面長期的安全性與療效
c.試驗階段分級:第三期臨床試驗
d.藥品名稱:P1101
e.宣稱適應症:用於治療原發性血小板過多症
f.評估指標:
a.主要療效評估指標：第9個月及第12個月均有療效反應（Modified ELN response）。療效反應係定義為受試者治療後必須以下四項條件均達標：
i. 周邊血球計數減少（血小板<=400x10^9/L及白血球<9.5x10^9/L），及
ii.疾病相關的體徵改善或未惡化（脾臟腫大），及
iii.依據MPN-SAF-TSS評分具有較大的症狀改善或保持無疾病進展，及
iv.未發生出血與血栓事件
b.次要療效評估指標：試驗期間JAK-2等位基因負擔自基準期隨時間的變化
g.試驗計畫受試者收納人數:共收入174人，其中91名隨機分配至P1101組，83名隨機分配至Anagrelide（ANA）組。
B.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P 值)及統計上之意義(包含但不限於是否達成統計上顯著意義)，倘囿於其他重要原因導致公司無法揭示統計資料，則應敘明理由說明之。
a.主要療效評估指標之統計結果及統計上之意義：依意向治療群體（intent-to-treat）之統計結果，受試者在第9個月及第12個月均有療效反應的數據如下：P1101組為42.9%（39/91）、ANA組為6.0%（5/83）、P值為0.0001，達到統計上的顯著意義，顯示P1101組長期的療效優於ANA組。療效反應（Modified ELN response）係定義為受試者治療後必須以下四項條件均達標，各項標準之達標人數如下：
i. 周邊血球計數減少（血小板<=400 x 10^9/L及白血球<9.5 x 10^9/L）：P1101組為56.0%（51/91）、ANA組為6.0%（5/83）。
ii.疾病相關的體徵改善或未惡化（脾臟腫大）：P1101組為87.9%（80/91）、ANA組為54.2%（45/83）。
iii.依據MPN-SAF-TSS評分具有較大的症狀改善或保持無疾病進展：P1101組為71.4%（65/91）、ANA組為33.7%（28/83）。
iv.未發生出血與血栓事件：P1101組為84.6%（77/91）、ANA組為51.8%（43/83）。
b.次要療效評估指標之統計結果：受試者之JAK-2等位基因負擔平均值在基礎線（baseline）為:P1101組33.65%、ANA組39.71%
受試者之JAK-2等位基因負擔平均值在第12個月為：P1101組25.26%、ANA組37.26%
c.安全性：P1101組受試者整體安全性與耐受度良好，在整體數值上顯示較ANA組相對良好。
C.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來新藥打入市場之計畫(惟所述內容應注意避免涉及本公司「對上市公司應公開完整式財務預測之認定標準」而須編製財務預測之情事)。2025年送件申請參與試驗各國之ET藥證，獲藥證後由本公司及子公司或授權合作夥伴於當地進行行銷與銷售。
D.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：2025年送件申請參與試驗各國之ET藥證，獲藥證後由本公司及子公司或授權合作夥伴於當地進行行銷與銷售。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):新藥查驗登記
(1)預計完成時間：2025年送件申請參與試驗各國之ET藥證。惟實際時程將依申請進度調整，本公司將依法規揭露相關訊息。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:原發性血小板過多症（ET）為骨髓增生性腫瘤（Myeloproliferative neoplasms,MPN）疾病的一種，病人數與真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）的病人數相近。根據市場研究，每10萬人中約有38~57名ET患者。目前ET的第一線用藥是仿單標示外的愛治（Hydroxyurea, HU），第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide），此藥係美國FDA於1997年核准。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):P1101為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球近40個國家核准用於成人真性紅血球增多症（PV）患者，包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。: