藥華藥：子公司KX01一期臨床安全性結果支持在日本續執行用於治療日光性角化症三期臨床

公開資訊觀測站重大訊息公告

(6446)藥華藥本公司代子公司PharmaEssentia Japan KK公告KX01用於日光性角化症（AK）之日本第一期臨床試驗結果（Top-line Results）

1.事實發生日:111/04/15
2.研發新藥名稱或代號:KX01軟膏1%
3.用途:治療日光性角化症（Actinic Keratosis, AK）患者。
4.預計進行之所有研發階段:於日本完成第三期臨床試驗以備申請新藥查驗登記。
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：KX01於日本進行之日光性角化症第一期臨床試驗結果（Top-line Results）。
A.臨床試驗設計介紹(包含試驗計畫名稱、試驗目的、試驗階段分級、藥品名稱、宣稱適應症、評估指標、試驗計畫受試者收納人數等資料)。
a.試驗計畫名稱:KX01軟膏1%於日本健康男性受試者之皮膚刺激與光毒性研究（試驗計畫編號: B21-101; ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05245578）
b.試驗目的:
透過簡單貼片測試（simple-patch test）和在開放性條件下，評估日本健康男性單次使用KX01軟膏1%和安慰劑的皮膚刺激性與光毒性。
c.試驗階段分級:第一期臨床試驗。
d.藥品名稱:KX01外用軟膏1%
e.宣稱適應症:治療日光性角化症患者。
f.評估指標:使用KX01軟膏1%和安慰劑後的皮膚刺激性評估與不良事件（Adverse Event）。
g.試驗計畫受試者收納人數:20名日本男性健康受試者。
B.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於 P值)及統計上之意義(包含但不限於是否達成統計上顯著意義)，倘囿於其他重要原因導致公司無法揭示統計資料，則應敘明理由說明之。
主要評估指標結果: 本案20名接受試驗藥物測試的受試者在試驗過程中，13人曾發生41件治療相關的不良事件，其中最常見的不良事件為搔癢（13人共計發生37件），無光毒性相關的不良事件；所有不良事件的嚴重程度皆為輕度，無中度或重度之不良事件，亦未發生任何嚴重不良事件（Serious Adverse Event）。
本案研究數據顯示KX01軟膏1% 的安全性良好，其安全性結果支持在日本繼續執行　KX01用於治療日光性角化症之第三期臨床試驗。
C.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來新藥打入市場之計畫(惟所述內容應注意避免誤導投資人及涉及本中心「對上櫃公司應公開完整式財務預測之認定標準」而須編製財務預測之情事)。
不適用。
D.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：於日本完成第三期臨床試驗以備申請新藥查驗登記。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):於日本完成第三期臨床試驗。
(1)預計完成時間：預計於2023年第三季完成，惟實際時程將依執行進度調整 。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
日光性角化症（AK）是一種慢性和癌前皮膚病，主要出現在長時間接觸紫外線的部位。通常出現在臉、耳朵、嘴唇、禿頭皮、前臂、手的後部和小腿。日光性角化症的死亡率不高，但如果長期未處理，10 年、20 年後很可能轉為惡性，形成皮膚癌，根據台北長庚醫院皮膚科專欄指出，依據醫學統計，每 10 個日光性角化症就有一個會演變為皮膚癌。因無法預測哪些AK病變會發展成鱗狀細胞癌，所有病變均應由皮膚科醫生診療。
AK盛行率會隨年齡增長而上升，且較常發生在膚色淺的人身上；在日本，AK盛行率大約每10 萬人有414人；沖繩大約每10萬人有1,238人。AK的治療方式有塗抹外用藥膏、光動刀化學療法、冷凍治療、二氧化碳雷射及手術切除等。
8.其他應敘明事項:
(1)本公司自美國Athenex, Inc. 取得KX01在台灣、日本、韓國用於治療日光性角化症之專屬授權。
(2)KX01已獲得美國FDA、歐盟EMA及英國MHRA核准用於治療臉部或頭皮日光性角化症，並已於美國、德國和英國上市銷售。
(3)本公司向衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）申請KX01的藥品查驗登記，適應症為日光性角化症，已於2021年11月22日完成送件。因KX01已獲美國及歐盟AK藥證，本公司申請KX01適用新藥查驗登記精簡審查機制一案已獲TFDA同意，藥品上市許可證審查時間由一般的360天縮短為180天。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。: