安成生技AC-1101治療環狀肉芽腫之美國一期臨床結果：初步觀察到正向治療趨勢(補充)

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(6610)安成生技-本公司 AC-1101用於治療環狀肉芽腫 (Granuloma Annulare,GA) 之美國第一期臨床試驗結果補充說明。

1.事實發生日:113/07/26
2.研發新藥名稱或代號:AC-1101
3.用途:用於治療環狀肉芽腫 (Granuloma Annulare, GA)
4.預計進行之所有研發階段:第二期臨床試驗，第三期臨床試驗，新藥查驗登記審核。
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：
A. 臨床試驗介紹
本公司於美國耶魯大學附設醫院完成 AC-1101 第1b期臨床試驗，該計畫為單一治療組、開放標示，用以評估 AC-1101 外用凝膠用於環狀肉芽腫 (GA) 患
者的安全性、耐受性與藥物動力學 (Pharmacokinetics, PK) 特性，並檢視探索性療效指標的初步臨床結果。本試驗共收納13位患者。(臨床試驗資訊網址:https://clinicaltrials.gov/study/NCT05580042?intr=AC-1101&rank=1)
試驗結果顯示 AC-1101 具有良好之安全性、耐受性及藥動特性，並初步觀察到正向的治療趨勢。

B. 評估指標說明
(a)主要試驗指標：對於環狀肉芽腫患者，評估以 AC-1101 凝膠治療4週後的安全性和耐受性。
(b)次要試驗指標：評估活性藥物成分在環狀肉芽腫患者體內的初步藥物動力學(PK) 特性，並檢視探索性療效指標的初步臨床結果。

C. 統計結果分析與意義
(a)主要試驗指標：
試驗結果顯示，在每日使用至1.5g的最高劑量下，AC-1101 在環狀肉芽腫患者具有良好的安全性與耐受性。在納入試驗的13位環狀肉芽腫患者中，3位患者發生輕微的與藥物相關的不良事件，未發生任何嚴重不良事件 serious adverse event, SAE)。
(b)次要試驗指標：
(I) 藥物動力學 (PK)
對環狀肉芽腫患者每日局部治療的 AC-1101 凝膠在全身暴露和穩定狀態(steady-state) 下的 PK 進行了評估，結果顯示 AC-1101 具有良好的藥動特性。
(II)探索性指標之統計結果及統計上之意義：在12項探索性療效指標中，3項指標在治療後有統計上顯著的差異，顯示 AC-1101 具有正向的治療趨勢:
- GA-IGA induration 評分: 改善 34% (P=0.0313)
- DLQI 結果: 改善 44% (P=0.0273)
- PGIC-GA 評分: 改善 28% (P=0.0176)
(註)：單一臨床試驗結果 (包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：本公司將向美國FDA 申請 AC-1101 用於治療環狀肉芽腫的孤兒藥資格認定，同時積極尋找全球授權合作夥伴。
(4)已投入之累積研發費用：涉及未來授權談判資訊，為保障公司及投資人權益，暫不揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
(1)預計完成時間：將依法規及臨床進展揭露相關訊息。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:環狀肉芽腫 (Granuloma Annulare, GA) 是一種發病原因不明的疾病，特點是皮膚紅色丘疹會排列成環狀病灶，一般認為是一種自體免疫反應，導致血管周圍發炎，並使真皮組織的膠原蛋白產生變化。好發於女性和中老年人，尤其50歲為發病率和患病率最高的時期。根據美國近期統計資料，環狀肉芽腫在美國之盛行率為0.06~0.09%。目前沒有經過美國 FDA 核准的治療方法，且患者復發率很高，因此具有未滿足之醫療需求。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。: