永笙-KY子公司新藥REGENECYTE獲FDA生物製劑新藥上市查驗登記核准(更正)

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(4178)永笙-KY-代重要子公司StemCyte Inc.(美國永生公司)公告細胞治療新藥REGENECYTE獲得美國FDA核發生物製劑新藥上市查驗登記(BLA)核准(更正)

1.事實發生日:113/11/21
2.公司名稱:StemCyte Inc.
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司
4.相互持股比例:100%
5.發生緣由:由StemCyte Inc. (美國永生公司)研發的細胞治療新藥REGENECYTE通過美國FDA審查核發生物製劑新藥上市查驗登記(BLA)核准，REGENECYTE是以人體臍帶血造血幹細胞製成的異體移植造血幹細胞製劑，主要用於治療血液與免疫系統缺失相關的疾病，本項細胞新藥原料來自StemCyte Inc.自建的臍帶血庫，美國食品藥品監督管理局（FDA）核准仿單及相關資訊，請參考：
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenecyte
6.因應措施:本產品研發與生產過程經過FDA嚴格審查標準，本公司後續將與醫界進行上市後合作，也將在未來國際合作區域或國家，提出藥證申請及商業化合作。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)藥品名稱: REGENECYTE
(2)用途:依據FDA核准之仿單適用於無親屬關係捐贈者的造血前驅細胞移植手術，並結合適當的預處理方案，用於患者的造血系統和免疫系統重建，治療患有影響造血系統的疾病，包括遺傳性、後天性疾病，或是由骨髓抑制性治療引起的疾病。
(3)預計進行之所有研發階段:不適用
(4)目前進行中之研發階段:
A.提出申請/通過核准/不通過核准:通過核准。
B.未通過目的事業主管機關許可者,公司所面臨之風險及因應措施:不適用。
C.已通過目的事業主管機關許可者,未來經營方向: 本產品研發與生產過程經過FDA嚴格審查標準，本公司後續將與醫界進行上市後合作，也將在未來國際合作區域或國家，提出藥證申請及商業化合作。
D.已投入之累積研發費用:為保障公司及投資人權益，故不予公開揭露。
(5)將再進行之下一研發階段:
A.預計完成時間:不適用。
B.預計應負擔之義務:不適用。
(6)市場現況: 根據Maximize Market Research之資料，2023年臍帶血造血幹細胞市場規模超過66.1億美元。
(7)FDA核准之內容為治療影響造血系統之疾病，核准之仿單用途請參考
7其他應敘明事項(2)，有關本公司113/11/21發布重訊所述之80種適應症係參考FDA的《Guidance for Industry: Biologics License Applications for Minimally Manipulated, Unrelated Allogeneic Placental/Umbilical Cord Blood Intended for Hematopoietic and Immunologic Reconstitution in Patients with Disorders Affecting the Hematopoietic System 》指導文件，臍帶血造血前驅細胞被證實對以下幾類疾病的治療具有安全性和有效性：血液惡性腫瘤;特定溶酉每體儲積症與過氧化物酉每體酉每缺乏症;原發性免疫缺陷疾病;骨髓衰竭及β地中海貧血。
綜合REGENECYTE仿單中對適應症的說明，並參考實際移植使用的配對平台NMDP、FDA的指導文件和Parents Guide to Cord Blood Foundation的資料，臍帶血造血前驅細胞移植可用於80種不同的適應症，涵蓋血液、免疫、代謝及癌症相關疾病。關於FDA核准之仿單用途仍應參考其他應敘明事項(2)。