生華科新藥獲孤兒藥資格 上市可獲7年獨賣保護期

MoneyDJ新聞 2024-10-25 09:40:49 記者 新聞中心 報導

生華科(6492)今(25)日宣布，開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)用於新適應症神經母細胞瘤，繼日前甫獲美國FDA 授予罕見兒科疾病認定(RPDD)，再獲得孤兒藥(ODD)認定資格。Silmitasertib(CX-4945)前已經陸續取得包括膽管癌、髓母細胞瘤及膽道癌多項適應症的孤兒藥認定資格，根據這項資格認定，生華科可以獲得美國FDA給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。未來Silmitasertib(CX-4945)獲得上市許可後，將享有7年的美國市場獨賣期的保障。

美國FDA孤兒藥資格是源自Orphan Drug Act (ODA)，為保障在美國患病人數低於20萬的患者能有藥物可治的特殊疾病，特別給予藥廠的鼓勵措施。取得美國FDA授予孤兒藥資格之新藥，可獲得臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用等優惠措施，並在最後獲准上市時，如果是第一個核准用於此適應症的藥物或可證明新藥的臨床療效比其他相同適應症已核准的療法更佳時，將有機會取得7年市場專屬期(market exclusivity)。

生華科指出，FDA授予Silmitasertib (CX-4945)作為治療多項罕見兒童疾病及罕見癌症的孤兒藥資格，突顯其在多項未被滿足醫療需求的重大開發潛力。其中，神經母細胞瘤是除腦部腫瘤和淋巴瘤外，兒童中最常見的惡性實體瘤，超過90%的病例在5歲之前被診斷出，大約70%的受影響兒童在症狀出現時已經出現轉移，20年的生存率僅為30%。在美國，每年新病例平均為700至800例，佔兒童癌症的約6%，符合罕見疾病的定義。

由生華科攜手美國賓州州立大學健康兒童醫院以及知名的Beat Childhood Cancer Research Consortium之Silmitasertib(CX-4945)合併使用化療藥物治療復發/難治型兒童及青少年實體腫瘤之一/二期人體臨床實驗，已獲美國FDA核准執行目前順利推進當中。