藥華藥KX01用於治療牛皮癬一期臨床結果：支持在未來執行拓樣本量/穩健試驗進一步研究

公開資訊觀測站重大訊息公告

(6446)藥華藥公告本公司藥品KX01用於治療斑塊型乾癬（牛皮癬）之第一期臨床試驗結果

1.事實發生日:110/08/11
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
本公司在台灣進行KX01用於治療斑塊型乾癬之第一期臨床試驗，於110年8月11日獲悉此第一期臨床試驗報告初稿。
6.因應措施:發布本重大訊息
7.其他應敘明事項:
一、研發新藥名稱或代號：Tirbanibulin（KX01）外用軟膏。
二、用途：填寫之內容請依國內外目的事業主管機關核准者為限，另請直接提供（輸入）台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址：治療斑塊型乾癬（Plague-Type Psoriasis, 牛皮癬）病患。台灣藥物臨床試驗資訊網 https://www1.cde.org.tw/ct_taiwan
試驗計畫書編號: B14-201
三、預計進行之所有研發階段：依照第一期臨床試驗結果，評估規劃是否執行後續的第二期臨床試驗。
四、目前進行中之研發階段：第一期臨床試驗。
（一）提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗（含期中分析）結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：
第一期臨床試驗結果。
（1）臨床試驗設計介紹
a. 試驗計畫名稱：
一項藥物增量之第一期臨床試驗，評估三種不同濃度、外用的KX01軟膏於斑塊型乾癬患者之安全性、耐受性及活性（療效）
b. 試驗目的：
主要目的為評估三種不同濃度的KX01軟膏用於治療斑塊型乾癬患者之安全性和耐受性。
次要目的是為了獲得三種不同濃度的KX01軟膏用於治療斑塊型乾癬患者之活性（療效）相關證據。
c. 試驗階段分級：第一期臨床試驗。
d. 藥品名稱：KX01 Ointment
e. 宣稱適應症：斑塊型乾癬（Plague-Type Psoriasis）
f. 評估指標:主要指標：安全性和耐受性，包括局部耐受性分數、不良事件、實驗室評估（血液學、臨床化學和尿液分析）、生命徵象與
12 導程心電圖。
g. 試驗計畫受試者人數：28人。
試驗階段I：KX01 0.01% (0.1 mg/g)。每天兩次，連續使用14天，休息一週再連續使用14天。
試驗階段II：KX01 0.1% (1 mg/g)。連續28天每天使用兩次。
試驗階段III：KX01 1% (10 mg/g)。每天一次，連續5天。
試驗階段IV：KX01 1% (10 mg/g)，持續治療4 週。每天一次，每週治療5天休息2天。
（2）主要及次要評估指標之統計結果（包含但不限於P值）及統計上之意義（包含但不限於是否達成統計上顯著意義），倘於其他重要原因導致公司無法揭示統計資料，則應敘明理由說明之。
數據顯示0.01%、0.1% 和 1% 劑量強度的 KX01 在各自試驗治療方案中是安全且耐受良好的。在使用不同劑量強度和治療方式的所有四個研究階段中，KX01 1%的劑量強度顯示出有改善斑塊型乾癬潛力的活性（療效）。本研究的安全性和活性結果支持在未來執行擴大樣本量和穩健試驗的進一步研究。
（3）若為知悉新藥第三期人體臨床試驗（含期中分析）之統計資料時，並請說明未來新藥打入市場之計畫：不適用。
（4）單一臨床試驗結果（包含主、次要評估指標之統計學上是否達顯著意義），並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
（二）未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
（三）已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
（四）已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
五、 將再進行之下一研發階段：KX01乾癬適應症後續的研究開發計畫，目前尚在
公司內部評估與規劃階段。
（一）預計完成時間：不適用。
（二）預計應負擔之義務：無。
六、市場現況：請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之
主要藥物等資訊。
本公司自美國Athenex, Inc.取得藥品Tirbanibulin（KX01）在台灣、日本、韓國、新加坡、馬來西亞、香港、澳門及中國用於治療包括乾癬在內之所有皮膚科適應症之專屬授權。
乾癬又稱為牛皮癬、銀屑病，是一種常見的皮膚病和慢性免疫疾病，特徵是形成發炎、隆起的斑塊，由於皮膚的免疫系統失調而導致皮膚細胞的生長增加，成為厚厚的皮屑。乾癬會反覆發作，並不具傳染性。目前統計上男女發生率相同，在任何年齡都可能出現。全球的盛行率約為0.09%-11.43%，至少約1億人口，各國乾癬盛行率有逐年增加趨勢。台灣雖並無正式盛行率的報告，但以健保資料庫中，台灣每年因乾癬就診的人數約為8萬人。
目前乾癬仍然需要長期的治療。局部治療包括外用藥膏（皮質類固醇藥膏、維生素D3衍生物藥膏、A酸藥膏、煤焦油洗劑等）以及紫外線照光治療。全身性治療包括免疫藥物治療（口服A酸、治善錠Methotrexate、環孢黴素Cyclosporin）以及新藥生物製劑（單株抗體）。台灣乾癬的市場在2020年約為新台幣12億左右，其中九成來自於昂貴的生物製劑治療，而目前接受生物製劑的治療患者約為2,800人，仍有95%的患者是接受外用藥膏、照光治療及口服藥物治療，近來治療乾癬的新藥持續投入市場，將引進更多乾癬的治療新選擇及帶動市場成長。
七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。