藥華藥：EMA官網登錄AOP撤回以BESREMI治療真性紅血球增生症之孤兒藥認證

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(6446)藥華藥公告 EMA官網登錄 AOP 撤回以 BESREMI 治療真性紅血球增生症 (PV) 之孤兒藥認證

1.事實發生日:108/05/10
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
根據 EMA 於 5 月 10 日官網登錄其於 5 月 9 日發布孤兒藥品委員會(Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) 的孤兒藥認證的存續評估報告（Withdrawal Assessment Report - Orphan Maintenance）
6.因應措施:
AOP 公司的撤回係因 AOP 公司在有關顯著效益如安全性及有效性的議題上不願意提出更多論述。依 EMA 2000-2018 年 Orphan Medicines 報告，近年來孤兒藥證撤回比例逐年增加。經查類似情形如市面上 PV 第二線用藥 Jakavi 於 2015年 3 月獲得歐盟藥證，EMA亦在 2015 年 4 月公布諾華公司撤回孤兒藥認證。資料來https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/14/1244-public-summary-opinion-orphan-designation-ruxolitinib-treatment-polycythaemia-vera_en.pdf
7.其他應敘明事項:
新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。