生華科新藥治罕見兒童癌症 獲美FDA核准執行

MoneyDJ新聞 2024-08-07 09:48:46 記者 新聞中心 報導

生華科(6492)開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)獲得全美知名兒癌聯盟Beat Childhood Cancer Research Consortium (BCC)攜手美國賓州州立大學附設兒童醫院團隊選用實驗用藥，將合併使用化療藥物治療復發/難治型兒童及青少年實體腫瘤之一/二期人體臨床實驗(IIT)，已獲美國FDA核准執行。

此項實驗計畫主持人Dr. Giselle Saulnier Sholler是國際知名兒童血癌/腫瘤醫生和專家，同時她也是Beat Childhood Cancer Research Consortium的主席及創辦人。本次合作案，可望把全美超過55間大學及兒童醫院的研究資源及組織網絡協助進行這項實驗計畫；此兒癌聯盟前已於23個實驗計畫中收治1800位兒童癌患者，且曾成功協助開發治療高危族群神經母細胞瘤復發藥物取得藥證，因此生華科對本項合作案倍感期待。

生華科指出，新藥Silmitasertib(CX-4945)為人類蛋白激(酉每)CK2抑制劑，具有獨特的治療優勢，能藉由靶向抑制CK2此關鍵蛋白，從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存。臨床前研究顯示，Silmitasertib (CX-4945)在治療多種難治型兒童腫瘤中具有顯著療效。由於Silmitasertib(CX-4945)將在此臨床治療罕病神經母細胞瘤患者，因此生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審核憑證(PRV) 。

本項實驗經費將由長期支持美國賓州州立大學附設兒童醫院兒癌治療和研究的Four Diamonds Foundation贊助，生華科則提供Silmitasertib(CX-4945)臨床實驗用藥，本次合作不僅為研究提供了豐富的資源，還強化了研究的專業性和前瞻性。生華科表示，實驗初步規劃共59人，將收治復發/難治型兒童實體腫瘤，包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。若展現早期臨床助益，Four Diamonds Foundation基金會將以向本公司購藥方式繼續一項55人尤因氏肉瘤的試驗。