MoneyDJ新聞 2024-06-25 17:03:52 記者 新聞中心 報導
仁新醫藥(6696)子公司Belite Bio, Inc旗下針對青少年斯特格病變(STGD1)治療的新藥Tinlarebant(LBS-008)日前取得日本厚生勞動省(MHLW)授予先驗藥品認證(Sakigake Designation)後，近日又獲得來自當地醫師的良好反饋指出，LBS-008不僅是目前先驅藥品認證名單中唯一的眼科用藥，更是唯一非日本企業開發的候選新藥，顯示日本政府對LBS-008的高度肯定，公司對此感到相當興奮，有信心如期推進並完成後續臨床試驗。
仁新表示，日本厚生勞動省為了鼓勵新藥開發產業、加快針對嚴重疾病且具顯著有效性的新藥於日本的上市核准速度，推動先驅藥品認證制度，使獲得認證的藥物可透過優先諮詢、送件前諮詢、優先審查、審查人員指派及複審期延長等優惠，加快日本的上市核准速度，使其領先於世界其他地區獲得批准。
事實上，先驅藥品認證自2015年開始推行以來，包括LBS-008在內，至今僅27個藥物獲得此資格，其中已有13個藥物在日本與其他國家上市，表示其審核過程非常嚴謹，因此，臨床藥物若率先獲取此認證也表示該藥物成功上市的可能性提高。
例如，由Nippon Shinyaku開發用於治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)的NS-065 (Viltepso)於2015年10月取得先驅藥品認證，在日本完成臨床一/二期試驗後，2019年9月提出新藥上市申請，並在2020年3月收到上市許可，當年度即同時在日本與美國正式上市銷售。
Viltepso在2023年光是來自日本與美國銷售額就超過175億日幣(約1.1億美金)，讓Nippon Shinyaku對後續銷售表示樂觀。Viltepso藥物透過先驅藥品認證的優惠，從新藥上市申請到正式上市銷售僅用8個月的時間，大幅縮短審查時間，不僅實惠病患，更極大化藥物商業價值。
此外，在名列日本先驅藥品認證27個藥物的開發藥廠中，除了擁有龐大資源的國際藥廠之外，來自台灣的Belite與美商Ignyta是唯二的非日本公司，顯示二家公司的研發實力和藥物潛力可與國際藥廠並肩。值得注意的是，Ignyta於2017年12月被瑞士羅氏大藥廠(Roche)以17億美元現金收購(溢價約74%)後，將先驅藥品認證資格移轉給Roche日本子公司中外製藥Chugai名下，所以Belite是目前先驅藥品認證名單中唯一一家非日本公司，而LBS-008更是唯一的眼科用藥，治療的斯特格病變迄今尚無任何藥物獲准上市。
Belite已於全球11國開展STGD1臨床三期試驗，並同步開展日本STGD1第一b、二/三期臨床試驗、美國與英國第二/三期臨床試驗。其中，第一b期部分為針對日本STGD1受試者的開放式試驗，以評估LBS-008之藥動學及藥效學(PK/PD)；第二/三期部分則為全球多國多中心臨床試驗，預計收案約60名年齡介於12至20歲的STGD1受試者(包含約10位日本受試者)，以評估LBS-008對其之有效性、安全性及耐受性。日本受試者數據將有助於未來日本新藥上市申請，憑藉LBS-008獲得先驅藥品認證的優勢，期待可大幅縮短新藥上市申請的審核時程，實惠病患，同時極大化藥物商業價值。
STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前並無任何有效治療藥物或療法，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。LBS-008已取得美國FDA授予孤兒藥認證(ODD)、兒科罕見疾病認證(RPD)及快速審查認證(Fast Track Designation)，同時已於歐洲EMA及日本取得孤兒藥認證(ODD)及日本先驅藥品認證(Sakigake Designation)，極有可能成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。
