國璽幹細胞GXNPC-1治療慢性中風第二期人體試驗結果：主要評估指標已達目標

公開資訊觀測站重大訊息公告

(6704)國璽幹細胞-本公司幹細胞新藥思益優GXNPC-1治療慢性中風第二期人體臨床試驗評估指標之結果。

1.事實發生日:112/11/30
2.公司名稱:國璽幹細胞應用技術股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
一、研發新藥名稱或代號：思益優 GXNPC-1。
二、用途(相關訊息連結：台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址)：慢性中風 (台灣藥物臨床試驗資訊網 https://www1.cde.org.tw/ct_taiwan試驗計畫書編號：GWOADSH20180822)
三、預計進行之所有研發階段：本公司接下來將完成二期臨床試驗報告(CSR)後，向衛生福利部申請結案報告備查，進行下一階段臨床試驗申請。
四、目前進行中之研發階段：
(一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：
1.臨床試驗介紹：
(1)試驗計畫名稱：一項開放標記的第二期臨床試驗，評估GXNPC-1(自體脂肪衍生幹細胞)用於慢性中風患者之療效和安全性。
(2)試驗計畫目的：試驗主要目的為探索慢性中風患者注射GXNPC-1(自體脂肪衍生幹細胞)後的療效。次要目的為評估慢性中風患者注射GXNPC-1後的療效和安全性。
(3)試驗階段分級：第二期人體臨床試驗。
(4)試驗藥物：思益優GXNPC-1。
(5)宣稱適應症：慢性中風。
(6)試驗計劃受試者收納人數：12人。
(7)評估指標說明：主要評估指標：在每次評估時間點的美國國家衛生研究院腦中風量表(NIHSS)評分值的淨變化。
次要評估指標：療效：
A.比較每個評估時間點的傅格-梅爾評估量表(FMA)評分值的淨變化。
B.比較每個評估時間點的巴氏量表(BI)評分值的淨變化。
C.比較每個評估時間點的普渡手功能測驗(Purdue pegboard test)評分值的淨變化 。
D.比較每個評估時間點的握力測試評分值的淨變化。
E.比較每個評估時間點的簡式健康量表(BSRS-5)評分值的淨變化。安全性：
A.整個試驗期間發生的不良事件。
B.整個試驗期間發生的嚴重不良事件及非預期嚴重不良事件。
2.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P值)及統計上之意義(包含但不限於是否達成統計上顯著意義)：根據執行本試驗之CRO公司提供臨床試驗報告(CSR)初稿：
(1)主要評估指標：
已公告在112年10月2日公開資訊觀測站之重大訊息，內容如下所示：在接受低劑量GXNPC-1的三名受試者中，有二名受試者(67%)在治療3個月後NIHSS評分平均改善1.3分；有二名受試者(67%)在治療6個月後NIHSS評分平均改善1.0分。
在接受高劑量GXNPC-1的九名受試者中，有八名受試者(89%)在治療3個月後NIHSS評分平均改善3.0分；有五名受試者(55.56%)在治療6個月後NIHSS評分平均改善2.7分。
最後結果顯示，主要評估指標已達到本臨床試驗目標。
(2)次要評估指標：療效：
A.傅格-梅爾評估量表(FMA) 評分值
在接受低劑量GXNPC-1組(三名受試者)的傅格-梅爾評估量表(FMA)評分在第3及6個月平均分別改善8.3及7.3分；其中改善超過1分在第3個月及第6個月分別為100%及100%的受試者。
在接受高劑量GXNPC-1組(九名受試者)的傅格-梅爾評估量表(FMA)評分在第3及6個月平均分別改善6.2及8.1分；其中改善超過1分在第3個月及第6個月分別為55.6%及66.7%的受試者。
B.巴氏量表(BI)評分值
在接受低劑量GXNPC-1組(三名受試者)的巴氏量表(Barthel Index)評分在第3及6個月平均分別改善11.7及15.0分；其中改善超過1分在第3個月及第6個月分別為100%及100%的受試者。
在接受高劑量GXNPC-1組(九名受試者)的巴氏量表(Barthel Index)評分在第3及6個月平均分別改善13.3及12.8分；其中改善超過1分在第3個月及第6個月分別為77.8%及88.9%的受試者。
C.普渡手功能測驗(Purdue pegboard test)
左手：
在接受低劑量GXNPC-1組(二名受試者)的普渡手功能測驗(Purdue pegboard test)在第3及6個月平均分別改善0.5及0.2分；其反應率在第3個月及第6個月分別為33.33%及33.33%的受試者。
在接受高劑量GXNPC-1組(四名受試者)的普渡手功能測驗(Purdue pegboard test)在第3及6個月平均分別改善0.7及0.3分；其反應率在第3個月及第6個月分別為22.22%及22.22%的受試者。
右手：
在接受低劑量GXNPC-1組(一名受試者)的普渡手功能測驗(Purdue pegboard test)在第3及6個月平均分別改善0.0及0.3分；其反應率在第3個月及第6個月分別為0.0%及33.33%的受試者。
在接受高劑量GXNPC-1組(五名受試者)的普渡手功能測驗(Purdue pegboard test)在第3及6個月平均分別改善1.6及1.0分；其反應率在第3個月及第6個月分別為44.44%及22.22%的受試者。
D.握力測試評分值
左手：
在接受低劑量GXNPC-1組(三名受試者)的握力測試評分值在第3及6個月平均分別改善2.1及2.4公斤；；其中反應率在第3個月及第6個月分別為66.7%及66.67%的受試者。
在接受高劑量GXNPC-1組(九名受試者)的握力測試評分值在第3及6個月平均分別改善3.2及2.7公斤；其反應率在第3個月及第6個月分別為77.8%及55.6%的受試者。
右手：
在接受低劑量GXNPC-1組(三名受試者)的握力測試評分值在第3及6個月平均分別改善-1.4及-1.5公斤；其反應率在第3個月及第6個月分別為33.3%及33.3%的受試者。
在接受高劑量GXNPC-1組(九名受試者)的握力測試評分值在第3及6個月平均分別改善4.4及3.0公斤；其反應率在第3個月及第6個月分別為55.6%及44.4%的受試者。
E.簡式健康量表(BSRS-5)評分值
在接受低劑量GXNPC-1組(三名受試者)的簡式健康量表(BSRS-5)評分在第3及6個月無變化。
在接受高劑量GXNPC-1組(九名受試者)的簡式健康量表(BSRS-5)評分在第3及6個月平均分別改善0.9及-0.1分；其中改善超過0.1分在第3個月及第6個月分別為55.6%及33.3%的受試者。
整體而言，受試者在接受GXNPC-1治療後，NIHSS改善顯示其臨床療效，證實GXNPC-1具有治療慢性腦中風潛在優勢。GXNPC-1在次要評估指標也證明其功效，顯示GXNPC1-1具有改善慢性中風患者多個方面神經功能的潛力。
安全性：
本研究共有8位受試者(66.67%)經歷至少1次 TEAE，其中低劑量組2位(66.67%)，高劑量組6位(66.67%)。在SAE的部份，有4名受試者(44.44%)發5件SAE，這5件SAE全部發生在高劑量組，分別為1件Grade 1的SAE和4件Grade 3的SAE。在4例Grade 3的SAE中，有1例被判定為「可能」與 GXNPC-1 治療相關，所有SAE在研究期間均已解決。整體來說，在安全性的部份，每次劑量單次腦內注射 GXNPC-1最多2±0.2×108 ADSC(高劑量組)，對於慢性中風患者具有良好的耐受性。
3.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來新藥打入市場之計畫：不適用。
4.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：本公司接下來將完成二期臨床試驗報告(CSR)後，向衛生福利部申請結案報告備查，進行下一階段臨床試驗申請。
(四)已投入之累積研發費用：因涉及未來授權談判資訊，為避免影響授權金額及保障投資人權益，暫不揭露。
五、將再進行之下一研發階段：
(一)預計完成時間：檢送二期臨床試驗結案報告(CSR)向衛生福利部申請結案報告備查。
(二)預計應負擔之義務：不適用。
六、市場現況：
根據世界中風組織 (World Stroke Organization, WSO) 最新統計資料顯示全世界每4人就有1人有機會發生中風，造成全球每年新增1,220萬名中風患者，其中約有763萬為缺血性中風，導致全世界已經有超過1億人受中風後殘疾之苦，這些殘疾人士中大約有7,700萬人是由於缺血性腦中風導致。慢性中風後的殘疾沒有特效藥，儘管積極復健療效還是有限，對於生活無法自理的患者可能終身需要長照的介入。
本公司致力於開發幹細胞技術以克服中風患者未被滿足的醫療需求，透過幹細胞能再生細胞、組織修復等特性，開發慢性中風幹細胞新藥，以解決中風而導致失能患者的生活不便，提升生活品質與尊嚴。由上述市場資料所示，可以發現慢性中風的高盛行率及市場規模持續增長，預期未來思益優若成功問市，能幫助該公司未來之成長及持續推高該公司未來的市場價值。
6.因應措施:無。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)上述內容為臨床試驗報告(CSR)初稿，最終備查的臨床試驗報告(CSR)可能與數據結果有差異，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(2)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。