ARK青睞 Beam破空前高！新基因療法 治癒早衰症小鼠
MoneyDJ新聞 2021-01-15 11:11:52 記者 陳苓 報導  基因編輯技術進展迅速，除了最廣泛使用的Crispr-Cas9之外，如今出現了名為「鹼基編輯」(base editing)的新一代科技。此種工具比Crispr-Cas9更精準，並成功治療早衰症(Progeria)的小鼠。相關消息讓鹼基編輯商Beam Therapeutics兩週來大漲34%。
MoneyDJ iQuote報價顯示，14日Beam Therapeutics衝高13.66%、收111.32美元，創空前收盤高。和Beam去年2月IPO(股票首次公開發行)價格的17美元相比，股價噴高555%。
Barron`s 14日報導，基因編輯技術在本月6日再現突破，科學家用鹼基編輯修復了早衰症小鼠的基因缺陷。早衰症會讓患者提早老化，患病孩童活不到成年。哈佛大學化學教授David Liu表示：「(早衰症)病童的壽命中位數只有14歲。樂於見到一次性的早衰症療法，能直接修正病症根源，而非只是症狀治療」。不過研究者仍須證實，鹼基編輯適用於人類。
基因療法是如何治療疾病？人類DNA的基因指令，由四種鹼基組成，分別是A、T、G、C(見附圖)。A和T、G和C會組成鹼基對，在基因組(genome)內排列出30億組鹼基對。特定序列會替特定基因編碼，提供指令製造某種蛋白質。如果基因突變打亂序列，指令就會出錯，產生不同的蛋白質引發疾病。
目前最常用的基因編輯技術是Crispr-Cas9，此一工具包含修剪DNA的蛋白質Cas9、以及名為Crispr的RNA。Crispr-Cas9能辨識30億組鹼基對中的特定序列，加以結合後，可以切斷DNA雙股螺旋。細胞會修補遭截開的DNA，但是過程中常會出錯，往往會加入或刪去鹼基，可望讓錯誤基因失去活性。
鹼基編輯比Crispr-Cas9更精準，基因疾病有30%是單一鹼基錯誤造成，鹼基編輯能交換C和T、或A和G，藉此修正問題，而且不須修剪DNA螺旋。Beam執行總裁John Evans說：「Crispr-Cas編輯技術只擅長切斷DNA，無法控制切斷後的狀況。鹼基編輯可以替換單一鹼基，細胞可能不會發現變化」。鹼基編輯修正了早衰症小鼠鹼基，從錯誤的T換成C，效果卓著。相較之下，Crispr-Cas療效有限。
方舟投資(ARK Invest)公開資料顯示(見此)，該公司旗下投資生技的ETF「ARK Genomic Revolution ETF」(代號ARKG.US)，BEAM為第26大持股(比重為1.41%)。Crispr-Cas9業者Crispr Therapeutics為第4大持股(5.56%)、Intellia Therapeutics為第21大持股(1.77%)、Editas Medicine為第27大持股(1.34%)。
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