史上最高價藥 FDA點頭 bluebird基因療法過關
MoneyDJ新聞 2022-08-18 11:29:42 記者 陳苓 報導  美國食品藥物管理局(FDA)週三(17日)通過了bluebird bio的基因療法藥物，可治療罕見疾病患者。新藥定價高達280萬美元，為史上最昂貴的藥物。
MoneyDJ XQ全球贏家系統報價顯示，17日bluebird bio揚升3.04%、收6.78美元，觸及240日線。
路透社、華爾街日報報導，新藥名為「Zynteglo」，用來治療需定期輸血的乙型地中海貧血(beta-thalassemia)患者。FDA表示，Zynteglo為首款乙型地中海貧血的基因療法。
新藥只需服用一次，每劑均客製化打造，使用病患細胞進行基因改造，讓細胞能製造正常的乙型血紅蛋白(beta-globin)。
分析師說，Zynteglo要價過高，可能會遭保險商抵制。諾華(Novartis)就是一例，該公司的基因療法「Zolgensma」訂價210萬美元，保險業不願買單，迫使諾華在2019年祭出折扣，並擬定分期付款方案，可依治療成效支付藥費。
bluebird宣稱，新藥是一次性療法，患者未來可能不再需要輸血，長期而言可省下大筆開支。營運長Tom Klima說，終身輸血的費用達640萬美元，新藥的訂價仍可為病患帶來重大價值。
基因療法商機大
未來基因療法可望擴大至一般疾病，如糖尿病、心臟病等。基因療法可以改變細胞指令，只要注射一次，就能修復心臟病發的傷害、並讓糖尿病患免於長期注射胰島素之苦。
Barron`s 2011年底報導，Eli Casdin旗下的Casdin Capital持有心血管基因療法商Verve和Tenaya的大量股份。他說，這些是具有真實技術的正牌公司，生技業總是從臨床需求最急迫、但是範圍較狹窄的領域開始，之後擴大至更普遍、但是病況較不危急的病症。
美國有160萬名第一型糖尿病患者，患者的免疫系統會摧毀胰臟裡製造胰島素的beta細胞。新創業者正在研發一次性療法，將造福更普遍的第二型糖尿病患。美國威斯康辛大學的移植醫生Hans Sollinger，成立Endsulin公司，開發出基因療法，宣稱能讓肝臟細胞開始生產胰島素。另一家公司Jaguar Gene Therapy，獲得知名藥廠(Eli Lilly)等的支持，研發出基因轉殖技術，能讓實驗室動物的alpha細胞，變成能生產胰島素的beta細胞。
由於糖尿病和心臟病的潛在患者高達數千萬人，倘若真的問世，對藥業和醫療照護體系有深遠影響。值得注意的是，新療法可能還要10~20年才能問世，而且價格也必須大幅調低，才能廣泛發揮功效。
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