沛爾生技醫藥股份有限公司

(一)公司簡介
 
1.沿革與背景
 
沛爾生醫成立於2017年，是一家細胞基因療法的新藥研發公司，以「基因工程改造T細胞」即嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)之癌症療法為核心研發，透過基因工程改造病人自體免疫細胞之免疫細胞療法，讓免疫細胞去攻擊癌細胞以治療癌症。
 
2.營業項目與產品結構
 
公司業務分為免疫基因工程、非基因改造細胞治療產品及非細胞產品。
 
(1)免疫基因工程：自主開發嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法，嵌合抗原受體T細胞是經由基因工程，將能辨識腫瘤抗原的抗體與T細胞受體傳遞區域序列整合成CAR基因，並以病毒轉染方法，將CAR基因轉染到T細胞，使T細胞表達CAR，成為CAR-T細胞，並經培養、擴增達到預期數量範圍後進行封裝、凍存。
 
(2)非基因改造細胞治療產品：可製備之非基改細胞包括：以細胞激素誘導的殺手細胞(CIK)，樹突細胞及細胞激素誘導殺手細胞併用之混合細胞(DC-CIK)，以及由自體脂肪培養擴增的間質幹細胞(脂肪幹細胞；ADSC)。CIK及DC-CIK用於癌症 之輔助治療，而ADSC則用於治療退化性關節炎及膝關節軟骨缺損等適應症。
 
(3)非細胞產品：養髮液產品，為子公司鉑森生技的營業項目。
 
2023年前三季，產品營收比重為細胞製品佔98%。
 
(二)產品與競爭條件
 
1.產品與技術簡介
 
公司是再生醫療領域之新藥研發公司，專注於研發基因修飾免疫細胞，自主技術開發嵌合抗原受體(CAR)細胞平台，CAR-T是取自人體的T細胞，將特定的基因修飾物質帶入T細胞中，讓T細胞表達特定毒殺腫瘤的嵌合抗原受體，增強毒殺腫瘤能力後，回輸人體，用以治療癌症。
 
公司的CAR-T療法開發的新藥產品包括以B細胞表面抗原CD19為作用標的PL001；與多鏈CAR-T平台開發而成PL002，為選定間皮素作為腫瘤上CAR可以辨識的標靶抗原。
 
醫療院所委託生產特管辦法細胞產品，是將患者自身細胞檢體經處理後，萃取出原物料細胞並進行凍存，於預約回輸前進行各類細胞之特定標準製備流程。
 
公司主要產品：

類別	產品	適應症	研發進度
CAR-T療法	PL001-NHL-201	復發或難治的B細胞淋巴瘤	2022年取得TFDA核准I/II期臨床試驗許可，已完成I臨床試驗，正進行II期臨床試驗。
	PL002	卵巢癌	臨床前試驗。
特管法產品	自體免疫細胞(CIK)	治療第一至第三期實體癌，經標準 治療無效	以特管法申請案件，通過TFDA審查核可。
	自體免疫細胞(CIK)	治療實體癌第四期
	自體免疫細胞(DC-CIK)	治療實體癌第四 期
	自體脂肪幹細胞(ADSC)	治療退化性關節炎及膝關節 軟骨缺損

 
 
2.重要原物料
 
製作CAR-T的原料可以概分為生物性原料及非生物性原料，其中重要的生物性原料包含病患自身血液中之白血球細胞、基因質體(plasmids)、基改使用之慢病毒載體，而非生物性原料則為細胞培養使用之試劑與耗材。

基因質體與慢病毒基因質體之原料已有委外CDMO廠商生產，並計畫自行開發慢病毒載體生產製程，未來將於竹北生醫園區GMP新廠房進行。
 
3.主要生產據點
 
公司的研發據點位於台北內湖與高雄左營，設置有細胞製備場所(CPU)。
 
子公司台灣細胞製造股份有限公司已於2023年底完成建置於竹北生物醫學園區的細胞基因藥品PIC/S GMP廠房設計，預計2025年完工且經GMP認證查核後，可生產製造沛爾生醫獲新藥附款許可之CAR-T產品的GMP級製劑。
 
(三)市場銷售與競爭
 
1.銷售狀況
 
2022年主要商品銷售地區為內銷100%，主要來自於「特管辦法」細胞產品委託製造業務。
 
公司非基因改造細胞治療產品，陸續與中山醫學大學附設醫院、大林慈濟醫院、嘉義基督教醫院、奇美醫院、活力得骨科診所、屏東基督教醫院、雙和醫院等醫療院所合作，代為製備細胞，治療病人。
 
2.國內外競爭廠商
 

產品	研發公司
CAR-T細胞治療產品	Novartis、BMS、Johnson & Johnson(Janssen)、Gilead Sciences、宇越生醫科技

 
3.政府政策
 
衛生福利部制定「再生醫療雙法」草案，該草案規定為治療危及生命或嚴重失能之疾病，於完成第二期臨床試驗，並經風險效益評估後具安全性及初步療效下，給予不超過五年之有附款許可，再生醫療製劑得以及早上市，提升病人用藥之可近性。「再生醫療雙法」已送交立法院審議。
 
衛生福利部中央健康保險署於2023年11月起將CAR-T細胞治療法納入健保給付。
 
(四)財務相關
 
1.主要轉投資事業
 
主要轉投資公司

名稱	主營業務
台灣細胞製造股份有限公司(TCMC)	製造CAR-T及其他基因改造細胞(CDMO)。
鉑森生技股份有限公司	兩大產品：促進毛囊幹細胞分裂成長專利產品製造銷售；大麻二酚素於紡織品專利應用產品製造銷售。