Nightstar Therapeutics plc

Nightstar Therapeutics plc(NITE.US)為一家臨床階段的基因療法公司，專注於為罕見遺傳性視網膜疾病開發及商品化創新單次治療，避免導致失明。公司開發中的專利候選產品線係設計改變或停止遺傳性視網膜疾病的進展。公司領先的候選產品NSR-REP1用於治療無脈絡脈畸型(CHM)，現處臨床開發Phase III。公司第2個候選產品NSR-RPGR亦展開臨床試驗Phase I/II，用於治療X染色體色素沉著性視網膜炎(XLRP)。公司第3個候選產品NSR-BEST1現處臨床前開發階段，用於治療卵黃狀黃斑部營養不良(Best disease)。

公司於2019年6月被Biogen(BIIB.US)收購而下市。