Spark Therapeutics, Inc.
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Spark Therapeutics, Inc.(ONCE.US)成立於2013年,總部位於賓州費城,專注於開發基因治療產品,以治療患有會使人衰弱的遺傳性疾病患者。
公司開發中的SPK-RPE65,處於治療遺傳性視網膜失養症(HRDs)之Phase III臨床試驗,一組由RPE65基因之非性聯基因或體染色體隱性、突變所造成的罕見盲性疾病;SPK-CHM為治療脈絡膜缺失症;臨床前項目為開發治療A型血友病、神經退化性疾病,以及一系列標靶罕見盲性疾病之候選產品。
公司與「Pfizer, Inc.」簽訂共同研究協議,開發與商業化其基因治療項目中,治療B型血友病之SPK-FIX候選產品。
公司於2019年12月被Roche收購而下市。
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